生物制药有“神迹”——基因药物的诞生与发展(高新技术科普丛书) 9787535955951 pdf epub mobi txt 电子书 下载 2025

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麦海强，黄文林 著

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店铺： 博学精华图书专营店

出版社： 广东科技出版社

ISBN：9787535955951

商品编码：29657945369

包装：平装

出版时间：2011-08-01

基本信息

书名:生物制药有“神迹”——基因药物的诞生与发展(高新技术科普丛书)

定价：16.00元

售价：10.9元,便宜5.1元,折扣68

作者:麦海强,黄文林

出版社：广东科技出版社

出版日期：2011-08-01

ISBN：9787535955951

字数：

页码：

版次：1

装帧：平装

开本：32开

商品重量：0.241kg

编辑推荐

内容提要

目录

一　成就基因工程的重要分子们

二　基因工程的基本原理

三　基因工程药物是如何制造出来的

四　生活中形形的基因工程药物

五　基因工程药物有风险吗

六　基因工程药物的今天和明天

作者介绍

文摘

序言

基因的奥秘：开启生命健康新纪元 在人类漫长的探索历史中，对生命本质的追寻从未停止。从古老的神话传说中对“起死回生”的渴望，到近代科学对细胞、遗传物质的深入剖析，我们不断接近生命的源代码——基因。而今，随着基因技术的飞速发展，那些曾被视为“神迹”的医学奇迹，正一步步成为触手可及的现实。本书将带领读者踏上一段激动人心的旅程，揭示基因药物如何从概念走向应用，如何深刻地改变着疾病的诊断、治疗乃至人类健康的未来。 一、解码生命蓝图：基因学说的演进 要理解基因药物的诞生，我们必须回溯基因科学的根基。本书将首先回顾人类对遗传的早期认知，从孟德尔的豌豆杂交实验，确立了基因作为遗传基本单位的概念。随后，我们将深入DNA双螺旋结构的发现，这一划时代的里程碑，不仅揭示了基因的物质载体，更阐释了遗传信息如何储存、复制和传递。德尔文、沃森、克里克等科学家们的智慧结晶，为我们打开了认识生命编码的潘多拉魔盒。 接下来，本书将探讨基因组学时代的到来。人类基因组计划的完成，如同为生命绘制了一张详尽的地图，让我们得以全面了解构成人类的数万个基因及其功能。但这仅仅是开始，随着测序技术的成本急剧下降和效率的指数级提升，个体基因组测序变得日益普遍，为疾病的精准诊断和个性化治疗奠定了坚实基础。我们将解析基因与疾病之间的复杂联系，了解单基因遗传病、多基因遗传病以及基因突变在癌症等复杂疾病发生发展中的作用。 二、从实验室到临床：基因药物的创新之路 基因药物并非凭空出现，它建立在对基因功能深刻理解的基础上，以及对传统药物局限性的反思。本书将详细阐述基因药物的种类及其作用机制，让读者清晰地认识到，这些革命性的疗法是如何绕过传统药物的“隔靴搔痒”，直击疾病的根源。 基因治疗：修复失控的生命代码。 基因治疗是基因药物中最具代表性的领域之一。本书将深入浅出地介绍基因治疗的核心理念：通过引入、修复或沉默特定基因，来纠正由基因缺陷引起的疾病。我们将探讨不同的基因递送载体，如病毒载体（腺病毒、慢病毒等）和非病毒载体，以及它们在将治疗性基因送入目标细胞过程中的优缺点。本书还将重点介绍基因治疗在治疗罕见病，如脊髓性肌萎缩症（SMA）、血友病以及某些癌症等方面的突破性进展，展现基因治疗如何为曾经束手无策的疾病带来新的希望。 核酸药物：精确调控基因表达。 除了直接引入治疗性基因，我们还可以通过调控现有基因的活性来达到治疗目的。本书将重点介绍各类核酸药物，包括： 反义寡核苷酸（ASOs）： 通过与mRNA结合，阻止蛋白质的合成，从而沉默致病基因。我们将探讨ASOs在治疗家族性淀肀性多发性神经病（ATTR-PN）等疾病中的应用。 小干扰RNA（siRNA）： 利用RNA干扰（RNAi）机制，特异性降解mRNA，有效抑制目标基因的表达。本书将解析siRNA在治疗RNA病毒感染、肿瘤等方面的潜力。 适配体（Aptamers）： 能够特异性结合特定靶点的核酸分子，既可以用于诊断，也可以用于药物递送。 mRNA疫苗： 基于mRNA技术，指导人体细胞产生特定抗原蛋白，激发免疫反应。本书将回顾mRNA疫苗在应对突发公共卫生事件中的卓越表现，并展望其在肿瘤疫苗、传染病疫苗等领域的广阔前景。 基因编辑技术：精准修改基因组。 CRISPR-Cas9等基因编辑技术的出现，为基因治疗带来了前所未有的精确度和效率。本书将详细阐述CRISPR-Cas9的工作原理，它如何像一把“分子剪刀”，在基因组的特定位置进行切割、插入或删除。我们将探讨基因编辑技术在校正致病基因、增强基因功能、甚至开发新型疗法方面的巨大潜力，并讨论其在基础研究和临床应用中的伦理挑战和监管考量。 三、基因药物的应用前景与挑战 基因药物的蓬勃发展，不仅为众多疾病的治疗带来了革命性的突破，也为人类健康管理开辟了新的维度。本书将深入探讨基因药物在以下方面的广泛应用： 罕见病治疗的希望之光。 许多罕见病由单一基因缺陷引起，基因治疗为这些长期被忽视的患者群体带来了治愈的可能。我们将通过具体的案例，展示基因药物如何从根本上解决这些疾病的病因。 癌症治疗的新前沿。 基因药物在肿瘤治疗领域展现出巨大的潜力，例如 CAR-T 细胞疗法，它通过基因工程改造患者自身的T细胞，使其能够精确识别并攻击癌细胞。此外，基因编辑技术也为开发新型抗癌药物提供了新的思路。 传染病防控的利器。 mRNA疫苗的成功应用，证明了基因技术在应对突发传染病方面的巨大优势。未来，基于基因技术的疫苗和抗病毒疗法将成为疾病防控的重要手段。 个性化医疗的基石。 随着基因测序成本的降低，个体基因信息的获取变得更加容易。基因药物可以根据患者的基因组信息，量身定制最适合的治疗方案，实现真正的个性化医疗。 然而，基因药物的发展并非一帆风顺。本书也将坦诚地探讨基因药物所面临的挑战： 安全性问题： 基因递送的脱靶效应、免疫原性等风险需要进一步的控制和管理。 生产成本高昂： 许多基因药物的生产工艺复杂，导致价格昂贵，限制了其普及。 伦理与监管： 基因编辑技术引发的伦理争议，以及基因药物的长期安全性评估，都需要审慎的讨论和完善的监管体系。 技术壁垒： 基因药物的研发和生产需要高度专业化的技术和设备。 四、未来的展望：基因技术驱动的健康革命 尽管挑战犹存，基因药物的未来无疑是光明的。随着技术的不断进步和成本的下降，基因药物将逐渐从“奢侈品”走向“必需品”，惠及更多患者。本书将在结尾处展望基因技术驱动下的健康革命，包括： 预防医学的升级： 通过基因检测，提前预知疾病风险，并采取针对性的干预措施。 再生医学的突破： 利用基因技术促进组织再生和器官修复。 衰老研究的新进展： 探索基因层面的衰老机制，延缓衰老过程，提高生命质量。 “生物制药有‘神迹’——基因药物的诞生与发展”这本书，不仅仅是对一项项科学突破的记录，更是一曲对人类智慧和勇气的赞歌。它揭示了基因的无限潜力，以及我们如何通过不断探索，将生命科学的“神迹”变为现实，为构建一个更健康、更美好的未来而不懈努力。

评分☆☆☆☆☆

当我翻开这本书，首先映入眼帘的便是那引人入胜的开篇。作者并没有直接切入枯燥的科学原理，而是从一个引人入胜的故事讲起，讲述了基因药物的雏形是如何在一个意想不到的时刻被科学家们偶然发现的。这个故事让我立刻产生了代入感，仿佛置身于那个充满机遇与挑战的实验室中，感受着科研人员们在未知领域探索的激情。随后，作者循序渐进地介绍了基因药物的基本概念，用通俗易懂的比喻解释了DNA、RNA以及基因在生命活动中的作用，让我这个非专业人士也能够轻松理解。书中对基因药物作用机制的阐述，也并非简单罗列，而是通过生动的图示和翔实的案例，将复杂的科学原理形象化。我尤其对书中提到的一种针对罕见遗传病的基因疗法印象深刻，它为那些曾经被判“死刑”的患者带来了生的希望，这种力量感真的让我肃然起敬。这本书的叙述方式非常巧妙，既有科学的严谨性，又不失文学的感染力。

评分☆☆☆☆☆

不得不说，这本书的叙事逻辑非常清晰流畅，仿佛一条清晰的河流，引领着读者从源头（基因药物的概念）一路探索到下游（未来的发展趋势和挑战）。作者在介绍不同类型的基因药物时，会先交代其产生的历史背景，再阐述其核心技术原理，最后通过具体的临床应用案例来佐证其疗效和潜力。这种“铺垫-讲解-实证”的模式，让我在阅读过程中不会感到信息碎片化，而是能够形成一个完整的知识体系。我尤其喜欢书中对一些关键技术突破的描绘，比如CRISPR-Cas9基因编辑技术的发现，作者将其描述得跌宕起伏，充满了科学探索的戏剧性。这种写法让我深深地体会到了科学研究的艰辛与伟大，也更加敬佩那些为人类健康事业做出贡献的科学家们。这本书不仅仅是知识的传授，更是一种精神的熏陶。

评分☆☆☆☆☆

读完这本书，我脑海中浮现的画面是无数科学家在实验室里夜以继日地探索，他们用智慧和汗水，一点点揭开生命的奥秘，最终创造出能够拯救无数生命的“神迹”。书中对于基因药物研发过程的描绘，充满了细节和温度，让我看到了科学家们面对失败时的坚持，面对困难时的智慧，以及最终取得成功时的喜悦。这本书不仅仅是关于基因药物本身的知识，更是关于科学精神、创新力量以及人类对生命不断探索的颂歌。它让我意识到，我们正处在一个飞速发展的时代，未来有无限可能。这本书带给我的不仅仅是知识的增长，更是一种积极向上、勇于探索的精神激励。我将带着这份感悟，去关注更多前沿的科学进展，去思考科技如何更好地服务于人类社会。

评分☆☆☆☆☆

这本书的价值，不仅仅在于它对基因药物技术本身的科普，更在于它深刻地探讨了这项技术所带来的伦理和社会影响。在阅读过程中，我多次被书中关于基因编辑的讨论所吸引。作者并没有回避这项技术可能带来的争议，而是从多个角度进行了深入的分析，包括对人类基因组的潜在改变、可能出现的“设计婴儿”等问题。这种对科学的双面性的客观呈现，让我对基因药物的未来发展有了更全面、更深刻的认识。书中还引用了许多专家学者、伦理委员会的观点，以及一些实际案例，使得讨论更加立体和深入。这让我明白，任何一项颠覆性技术在带来福音的同时，也伴随着巨大的责任。这本书教会我，在拥抱科技进步的同时，我们也需要审慎地思考其可能带来的长远影响，并积极参与到相关的讨论和规范制定中来。

评分☆☆☆☆☆

这本书的装帧设计非常精美，封面运用了深邃的蓝色调，点缀着闪烁的星辰图案，仿佛预示着宇宙般浩瀚的生命奥秘。书名“生物制药有‘神迹’”更是直接抓住了我的眼球，引人遐想，我一直对那些能够从根本上改变疾病治疗方式的科技突破感到好奇，而基因药物无疑是其中最令人惊叹的一类。作者用“神迹”来形容，让我对书中内容的期待值瞬间拉满，想知道究竟是怎样的科学探索，才能够孕育出如此具有颠覆性的药物。同时，“高新技术科普丛书”的定位也让我放心，这意味着内容会相对易懂，不会充斥着晦涩难懂的专业术语，即使我并非生物学领域的专业人士，也能跟随作者的笔触，一步步走进基因药物的奇妙世界。我迫不及待地想了解，这些“神迹”究竟是如何诞生的？背后又有哪些不为人知的研发历程和科研人员的辛勤付出？这本书无疑为我打开了一扇通往前沿科学的大门，让我对未来的医疗发展充满了无限的憧憬。